Автор admin1 Научная группа из нидерландской компании uniQure сообщила о прорыве в терапии болезни Гентингтона, как сообщает RTVI. В ходе клинических испытаний, проводимых в США, был успешно протестирован генный препарат AMT-130. В рамках I и II фаз исследования 26 пациентов получили высокую или низкую дозу препарата, который вводился в полосатое тело мозга. Наблюдения за состоянием участников проводились в течение пяти лет, с сопоставлением динамики симптомов с контрольной группой.
Результаты оказались обнадеживающими: спустя три года у 66% участников наблюдалось замедление прогрессирования болезни на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь развиваются в течение четырех лет, что предоставляет пациентам возможность десятилетиями наслаждаться качественной жизнью.
Хотя процедура введения препарата длится от 12 до 18 часов и требует значительных финансовых затрат, она открывает новые горизонты для эффективного лечения. Болезнь Гентингтона, или Хорея Гентингтона, представляет собой генетическое заболевание, проявляющееся в возрасте 30—50 лет и имеющее неблагоприятный прогноз.