В 1990 году медицинская наука сделала смелый шаг, применив генотерапевтическое лечение на четырёхлетней Ашанти-Де Сильва, страдающей редким иммунодефицитом. Девочке пришлось жить в стерильном пузыре, пока новый метод не дал результат, и её организм не начал восстанавливаться. Это событие стало началом новой эры в лечении генетических заболеваний, которые возникают из-за ошибок в ДНК.
Сегодня генотерапия помогает при таких серьёзных заболеваниях, как спинальная мышечная атрофия, где препарат Золгенсма возвращает возможность дышать и двигаться. Лукстурна предлагает шанс на восстановление зрения для людей с наследственной слепотой. Несмотря на высокую стоимость препаратов, таких как Lenmeldy, исследования продолжаются, и в России создаются новые лекарства, например, для лечения гемофилии.
С каждым новым достижением генная терапия подтверждает свою эффективность, улучшая качество жизни пациентов и открывая новые горизонты в медицине.