Автор admin1 Ученые из Австралии сделали важный шаг в области генной терапии, разработав революционный метод, который позволяет активировать «молчащие» гены, не прибегая к разрезанию молекул ДНК. Это открытие, представлено в журнале Nature Communications, также помогает прояснить вопрос о механизмах, блокирующих активность генов в организме.
Исследователи из Университета Нового Южного Уэльса, совместно с детским госпиталем Св. Иуды, установили, что метильные группы на ДНК не просто указывают на неактивность генов, но и непосредственно блокируют их. С помощью модифицированной технологии CRISPR ученые успешно удалили эти химические метки, что привело к активации гена.
Новая методика, названная эпигенетическим редактированием, позволяет избежать потенциальных побочных эффектов, связанных с традиционными подходами генной терапии. Наиболее перспективным направлением является лечение серповидноклеточной анемии, с активацией гена фетального глобина, что может привести к значительным улучшениям у пациентов.