Исследователи сосредоточились на вазопрессиновом рецепторе V2R, который играет ключевую роль в регулировании водного баланса в почках. Неполадки в его работе могут привести к нефрогенному несахарному диабету, редкому наследственному заболеванию, при котором организм теряет способность удерживать воду. В ходе эксперимента были созданы свыше семи тысяч мутаций рецептора, и ученые протестировали влияние препарата толваптана, уже используемого для лечения других почечных заболеваний. Результаты оказались обнадеживающими: толваптан смог восстановить стабильность 87% поврежденных белков, действуя как «молекулярный стабилизатор». Это позволяет белкам достигать клеточной поверхности и выполнять свои функции. Авторы исследования предполагают, что этот метод может быть применен и к другим белкам, что откроет новые возможности для создания универсальных лекарств от различных редких болезней, связанных с генетическими мутациями. Кроме того, ранее было установлено, что препарат верапамил, используемый для контроля гипертонии, помогает сохранить работу клеток, вырабатывающих инсулин, у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1 типа.
Исследование вазопрессинового рецептора открывает новые горизонты в лечении редких заболеваний
